FDA توافق على استخدام ليوكوفورين لعلاج حالة وراثية نادرة.. وليس للتوحد

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على استخدام دواء ليوكوفورين لعلاج حالة وراثية نادرة تُعرف بـ نقص حمض الفوليك الدماغي المرتبط بجين مستقبل الفوليك 1، مؤكدة أن الموافقة لا تشمل استخدامه لعلاج التوحد.

لماذا وافقت إدارة الغذاء والدواء توافق على ليوكوفورين؟

وجاءت الموافقة بعد مراجعة بيانات علمية تشير إلى فعالية الدواء في علاج هذا الاضطراب الوراثي شديد الندرة، والذي يُقدر أنه يصيب شخصًا واحدًا تقريبًا من كل مليون شخص، مع تسجيل أقل من 50 حالة موثقة عالميا.

اقرأ أيضًا: تحذير من FDA: هذا المكمل خطر على صحة طفلِك

استخدام محدد لحالة نادرة

وأوضح الدكتور مارتي مكاري، مفوض إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، أن الموافقة تمثل "إنجازًا مهمًا" للمرضى الذين يعانون من هذا الاضطراب الوراثي، الذي يؤدي إلى خلل في البروتينات المسؤولة عن نقل حمض الفوليك إلى الدماغ.

وفي هذه الحالة تكون مستويات حمض الفوليك في الدم طبيعية، لكنها منخفضة في الدماغ والجهاز العصبي، وهو ما قد يؤثر على التفكير والكلام والحركة.

لا دليل كاف لعلاج التوحد

ورغم أن الدواء طُرح سابقا كعلاج محتمل لبعض الأطفال المصابين بالتوحد، أكد مسؤولو الهيئة أن البيانات المتاحة غير كافية لإثبات فعاليته لعلاج التوحد أو الحالات الأخرى المرتبطة بنقص حمض الفوليك الدماغي.

وأشار مسؤولو الوكالة إلى أن الدراسات المتوفرة حتى الآن لا تسمح بتوسيع نطاق استخدام الدواء لهذا الغرض.

قد يهمك: حبوب فموية لإنقاص الوزن.. هل تقضي على السمنة؟

زيادة وصف الدواء بعد تصريحات سابقة

وكانت تصريحات سابقة لمسؤولين في الإدارة الأمريكية، بينهم وزير الصحة الأمريكي روبرت ف. كينيدي جونيور، قد أشارت إلى أن الدواء قد يفيد عددًا من الأطفال المصابين بالتوحد، ما أثار اهتمامًا واسعًا بين الأسر.

كما تحدث الرئيس الأمريكي دونالد ترامب خلال مؤتمر صحفي في البيت الأبيض عن إمكانية أن يمنح تحديث ملصق الدواء "أملا" لبعض العائلات.

وبعد هذه التصريحات، ارتفعت وصفات دواء ليوكوفورين بشكل ملحوظ، وفق دراسة حديثة نُشرت في مجلة The Lancet، ما أدى إلى صعوبة توفره في بعض الصيدليات.

دراسات محدودة حول التوحد

وأوضح الدكتور جيريمي فاوست، طبيب الطوارئ في مستشفى بريغهام والنساء، أن الأدلة العلمية المتوفرة حول استخدام الدواء لعلاج التوحد ما تزال محدودة ولا تدعم تغيير الممارسات العلاجية الحالية.
كما أشار الباحثون إلى أن تجربة سريرية كبيرة كانت تختبر الدواء لدى الأطفال المصابين بالتوحد تم سحبها مؤخرا بعد اكتشاف أخطاء في البيانات.