"FDA" توافق على دواء جديد يمنع نوبات التورم الناتجة عن مرض نادر

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "FDA"، على علاج Dawnzera، لعلاج الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) بعد أن وجدت تجربتان في مرحلة متأخرة أنه يقلل بشكل كبير من معدل نوبات التورم، بما في ذلك بين المرضى الذين تحولوا من تناول العلاجات الموجودة بالفعل في السوق إلى دواء Ionis.

ووفقًا لـ"statnews"، أظهرت هذه الدراسات أيضًا أن العلاج آمنٌ بشكل عام وجيدة التحمّل، إلا أن ملصق الموافقة على الدواء يُشير إلى أنه لا ينبغي تناوله من قِبل المرضى الذين لديهم تاريخٌ من تفاعلات فرط الحساسية الخطيرة، بما في ذلك الحساسية المفرطة، تجاه أيٍّ من مكونات الدواء النشطة أو غير النشطة.

وصرح متحدث باسم شركة Ionis لـ STAT أن مريضين في دراسة مفتوحة للعلاج أُصيبا بالحساسية المفرطة، لكن أعراضهما شُفيت بسرعة.

ما هو دواء داونزيرا الجديد؟

وذكرت وكالة رويرز للأنباء، أن هذه الحالة، تتسبب في حدوث نوبات متكررة من التورم الشديد في أجزاء مختلفة من الجسم، بما في ذلك اليدين والقدمين والأعضاء التناسلية والوجه.

متى يتم توفير علاج داونزيرا الجديد؟ وكم سعره؟

ووفقًا لـ"رويرز"قالت الشركة المصنعة، إن دواء داونزيرا سيكون متاحا في الولايات المتحدة خلال الأيام المقبلة بسعر يبدأ من 57462 دولارا للجرعة.

وتشير التقديرات إلى أن الوذمة الوعائية الوراثية تؤثر على حوالي 7000 مريض في الولايات المتحدة، وفقًا لشركة Ionis.

الدواء، المعروف كيميائيا باسم دونيدالورسين، يمنع هجمات الوذمة الوعائية الوراثية عن طريق خفض مستويات البروتين المسمى بريكاليكريين (PKK) الذي يسبب التورم والالتهاب.

يمكن إعطاء دواء داونزيرا ذاتيًا عن طريق حقنة تحت الجلد مرة كل أربعة أو ثمانية أسابيع.

وقد تم دعم الموافقة من خلال نتائج دراسة في المرحلة المتأخرة والتي أظهرت أن الدواء، الذي تم تناوله مرة واحدة كل أربعة أسابيع، قلل من النوبات الشهرية بنسبة 81٪ مقارنة بالعلاج الوهمي على مدى 24 أسبوعًا.